اعطای مجوز FDA به نانودارویی برای درمان یک بیماری نادر کبدی

 شرکت اینورنا (Innorna) از دریافت تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای یک نانوداروی جدید خود خبر داد. این نانودارو که IN016 نام دارد، برای درمان بیماری نادر کلستاز داخل کبدی خانوادگی پیشرونده کودکان (PFIC) طراحی شده است.

به گزارش ایسنا، اینورنا در حوزه نانوداروها فعالیت داشته و از فناوری نانوذرات لیپیدی خاص خود برای توسعه دارو استفاده می‌کند. این داروی جدید برای درمان یکی از بیماری‌های نادر و ژنتیکی که باعث مشکلات کبدی می‌شود، طراحی شده است؛ بیماری که در نهایت به سیروز کبد منجر شده و نوزادان و کودکان را دچار مشکلات جدی می‌کند. این دارو حاوی mRNA بوده که درون ساختاری از جنس نانوذرات لیپیدی محاصره شده است.

پس از IN022 که داروی mRNA برای درمان هموسیستینوری (HCU) است، IN016 دومین محصول شرکت اینورنا است که مجوز سازمان غذا و داروی آمریکا را دریافت می‌کند. این دو دارو می‌توانند به بیماران بسیاری در سراسر جهان که به این بیماری نادر مبتلا هستند، کمک کنند.

پیشرفت‌های اینورنا در بیماری‌های نادر، ناشی از پیشرفت فناوری آنها در زمینه تحویل نانوذرات لیپیدی است. بر خلاف واکسن‌های بیماری عفونی، فناوری نانوذرات لیپیدی حاوی mRNA ایمنی بالایی داشته و به صورت هدفمند به بیماری حمله می‌کند.

به نقل از ستاد نانو، کلستاز داخل کبدی خانوادگی پیشرونده یک گروه از اختلالات ژنتیکی نادر است که با نقص در ترشح اسید صفراوی یا حمل و نقل آن همراه است و در نتیجه باعث تجمع ناخواسته صفرا در کبد ایجاد می‌شود. علائم رایج شامل زردی، هپاتومگالی، خارش، اسپلنومگالی و اسهال است. با گذشت زمان، این بیماری می‌تواند به آسیب شدید کبدی، فیبروز و سیروز تبدیل شود و با میزان مرگ و میر بالا همراه باشد. IN016 با بازگرداندن پروتئین‌های معیوب و عادی‌سازی دفع صفرا به این بیماران کمک می‌کند.

چندی پیش این شرکت مجوز صادرات واکسن mRNA ضد بیماری ویروس سینکیتیال تنفسی (RSV) را به چین دریافت کرد. این واکسن نیز حاوی نانوذرات لیپیدی است. IN006 نام این واکسن پروفیلاتیک است که توسط شرکت اینورنا ساخته شده و در آن از پلتفرم نانوذرات لیپیدی استفاده شده است. این واکسن به گونه‌ای طراحی شده تا پروتئین F را در بدن ایجاد کند؛ پروتئینی که می‌تواند روی زیرگروه‌های نوع A و B ویروس سینکیتیال تنفسی تاثیرگذار باشد.