کاهش خطر بیماری قلبی ژنتیکی با یک درمان جدید

محققان می‌گویند، یک روش ژن‌درمانی جدید موسوم به "آران‌ای کوچک مداخله‌گر"(siRNA) نویدبخش کاهش سطوح لیپوپروتئینی است که می‌تواند منجر به بیماری قلبی عروقی ژنتیکی شود.

به گزارش ایسنا و به نقل از نیو اطلس، یک درمان آزمایشی جدید موسوم به "آران‌ای کوچک مداخله‌گر"(siRNA) نویدبخش کاهش سطوح لیپوپروتئین مرتبط با خطر بالاتر ابتلا به بیماری قلبی زودرس است. این درمان می‌تواند به مبارزه با نوعی از بیماری قلبی و عروقی کمک کند که در حال حاضر از طریق تغییر سبک زندگی قابل درمان نیست.

لیپوپروتئین(a) یا Lp(a) یک پروتئین انتقال دهنده کلسترول است که در کبد ساخته می‌شود و هنگامی که در سطوح بالا در گردش باشد به تجمع پلاک در شریان‌ها کمک می‌کند و خطر ابتلا به بیماری‌های قلبی و عروقی، حملات قلبی و سکته را تا حد زیادی افزایش می‌دهد.

متأسفانه سطحLp(a) عمدتاً به صورت ژنتیکی تعیین می‌شود، بنابراین بهبود رژیم غذایی و ورزش این خطر را کاهش نمی‌دهد.

دانشمندان در این مطالعه جدید از "کلینیک کلیولند"، خبر از اولین درمانی داده‌اند که می‌تواند سطحLp(a) را تقریباً به طور قابل توجهی کاهش دهد.

این کارآزمایی بالینی موسوم به "آپولو"(APOLLO) شامل تزریق یک مولکول RNA کوچک مداخله‌گر(siRNA) به نام "SLN۳۶۰" به شرکت کنندگان بود که ژن تولید کنندهLp(a) را خاموش می‌کند.

گفتنی است که تمام شرکت‌کنندگان در این کارآزمایی دارای حداقل دو برابرLp(a) نسبت به سطح طبیعی بودند.

از ۳۲ شرکت کننده، هشت نفر دارونما دریافت کردند، در حالی که بقیه دوزهای ۳۰ میلی گرمی، ۱۰۰ میلی گرمی، ۳۰۰ میلی گرمی یا ۶۰۰ میلی گرمی "SLN۳۶۰" را دریافت کردند.

شرکت کنندگان به مدت ۲۴ ساعت پس از تزریق از نزدیک تحت نظر قرار گرفتند، سپس به صورت دوره‌ای در طول پنج ماه آینده معاینه شدند.

آنهایی که دارونما دریافت کرده بودند، تغییرات کمی در سطح Lp(a) خود نشان دادند، اما شرکت کنندگانی که دارو را دریافت کرده بودند، با کاهش شدیدی مواجه شده بودند. سطح Lp(a) بلافاصله پس از تزریق برای بیمارانی که دوز ۱۰۰ میلی گرمی را دریافت کرده بودند، ۸۶ درصد، برای افرادی که دوز ۳۰۰ میلی گرمی را دریافت کرده بودند ۹۶ درصد و برای گروه دریافت کننده دوز ۶۰۰ میلی گرمی ۹۸ درصد کاهش یافته بود.

حتی پس از ۵ ماه، دریافت کنندگان دو دوز ۳۰۰ و ۶۰۰ میلی گرمی هنوز سطوح ۷۱ و ۸۱ درصدیLp(a) کمتر از سطح پایه را نشان می‌دادند.

همچنین به نظر می‌رسد بالاترین دوزهای تزریقی، سطح کلسترول بد(LDL) را تا ۲۵ درصد کاهش می‌دهند و تیم تحقیقاتی می‌گوید هیچ عارضه جانبی نامطلوبی نیز ثبت نشده است.

امید است که با پیگیری‌ها و آزمایش‌های بیشتر، "SLN۳۶۰" یا درمان‌های مشابه آران‌ای بتوانند به کاهش خطر بیماری‌های قلبی و عروقی در بیماران مستعد کمک کنند.

محققان می‌گویند: این نتایج، ایمنی و اثربخشی قوی این درمان آزمایشی را در کاهش سطوحLp(a) نشان داد که یک مشکل رایج اما قبلا غیرقابل درمان ژنتیکی است.

این تحقیق در مجله American Medical Association منتشر شده است.